美股开户者标的公司：Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （NASDAQ：ALNY）
RNAi治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq：ALNY）今天宣布，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性相关的多发性神经病变的Vutrisiran，在HELIOS-A 3期研究中达到了在18个月时测量的所有次要终点，相比来自patisiran的APOLLO 3期研究的外部安慰剂数据，修正的神经病变损伤评分(mNIS+7)、生活质量(QOL)、步态速度、营养状况和整体残疾等多种测量结果均显示出显著的统计学改善。与预期一致，最终的次要终点，即使用vutrisiran降低血清TTR水平，证明相对于研究内patisiran组具有非劣效性。此外，与安慰剂相比，接受vutrisiran治疗的患者在探索性终点方面有所改善，包括生物标志物NT-proBNP和某些超声心动图参数，以及在计划队列中的大多数患者中锝摄取相对于基线有所改善，这可能是心脏淀粉样蛋白负荷减少的潜在证据。Vutrisiran继续表现出令人满意的安全性和耐受性。Alnylam此前宣布，HELIOS-A在九个月时达到了其主要和次要终点，研究结果已在2021年美国神经病学学会(AAN)虚拟年会上公布。
在18个月时，接受vutrisiran治疗的患者在许多探索性终点方面表现出数量上的改善。与安慰剂相比，vutrisiran组的患者表现出心脏生物标志物终点NT-proBNP（一种衡量心脏压力的指标）有所改善。此外，与安慰剂相比，接受vutrisiran治疗的患者的某些超声心动图参数也有所改善。最后，在计划的48名患者队列中，使用vutrisiran治疗与大多数患者心脏中锝摄取的改善相关，为减少心脏淀粉样蛋白负担提供了潜在证据。
Vutrisiran具有良好的安全性。在18个月的治疗期间，有3例由于vutrisiran组的不良事件中止治疗(2.5%)；有一例停药事件发生于9个月，原因是与研究药物无关的心力衰竭事件。在18个月的治疗期间，有2例死亡（均不认为与研究药物有关）和2例研究调查员认为与vutrisiran相关的严重不良事件（SAE）；这些死亡和相关的严重不良事件都发生在第9个月之前，并且之前已经报告过。发生在10%或更多患者中的治疗紧急不良事件(AE)包括跌倒、四肢疼痛、腹泻、外周水肿、尿路感染、关节痛和头晕；除了四肢疼痛和关节痛外，与外用安慰剂相比，这些事件的发生率相似或更低。5名患者(4.1%)报告了轻微和短暂注射部位反应(ISR)。没有肝脏损伤的不良反应。
Vutrisiran正在接受美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和巴西卫生监管局(ANVISA)的审查。Vutrisiran已在美国和欧盟(EXIT-OLD)(EU)获得孤儿药指定，用于治疗ATTR淀粉样变性。Vutrisiran还在美国获得了快速通道指定，用于治疗成人hATTR淀粉样变性的多发性神经病。在美国，vutrisiran已根据2022年4月14日的处方药使用者费用法案(PDUFA)获得行动日期。该公司在日本获得了孤儿药指定，用于治疗甲状腺素蛋白型家族性淀粉样变性伴多发性神经病。
关于hATTR淀粉样变性
遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)淀粉样变性是一种由TTR基因变异（即突变）引起的遗传性、逐渐衰弱和致命的疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生，通常是维生素A的载体。TTR基因的变异会导致异常淀粉样蛋白积聚并损害身体器官和组织，如周围神经和心脏，导致难以治疗的周围感觉运动神经病、自主神经病和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性是一种主要的未满足的医疗需求，具有显着的发病率和死亡率，全球约50,000人患病。诊断后的中位生存期为4.7年，心肌病患者的生存期缩短（3.4年）。
关于Vutrisiran
Vutrisiran是一种用于治疗ATTR淀粉样变性的研究性皮下注射RNAi治疗剂，包括hATTR和野生型ATTR(wtATTR)淀粉样变性。它旨在靶向和沉默特定的信使RNA，有可能在野生型和变异型甲状腺素运载蛋白(TTR)蛋白合成之前阻止其产生。每季度（可能每两年）使用一次vutrisiran可能有助于减少沉积并促进组织中TTR淀粉样蛋白沉积物的清除，并可能恢复这些组织的功能。Vutrisiran利用Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联物递送平台，旨在提高效力和高代谢稳定性，可能允许不频繁的皮下注射。美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局或任何其他卫生机构尚未评估vutrisiran的安全性和有效性。
关于RNAi
RNAi（RNA干扰）是一种基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和发展最快的前沿领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用发生在我们细胞中的RNAi的自然生物过程，一类被称为RNAi疗法的新型药物现已成为现实。小干扰RNA(siRNA)是介导RNAi并构成Alnylam的RNAi治疗平台的分子，通过沉默信使RNA(mRNA)——遗传前体——编码致病蛋白，从而防止其产生，从而在药物的上游发挥作用。这是一种革命性的方法，有可能改变遗传病和其他疾病患者的治疗方案。
关于Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam正在将 RNA 干扰(RNAi)转化为一类全新的创新药物，有可能改变患有罕见遗传、心脏代谢、肝脏感染和中枢神经系统(CNS)/眼部疾病的人们的生活。基于获得诺贝尔奖的科学，RNAi疗法代表了一种强大的、经过临床验证的方法，可用于治疗各种严重和使人衰弱的疾病。Alnylam成立于2002年，通过强大的RNAi治疗平台实现了将科学可能性变为现实的大胆愿景。Alnylam的商业RNAi治疗产品是由Alnylam的合作伙伴诺华开发和商业化的ONPATTRO®（patisiran）、GIVLAARI®（givosiran）、OXLUMO®（lumasiran）和Leqvio®（inclisiran）。Alnylam拥有深入的研究药物管线，包括六种处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“Alnylam P5x25”战略，通过可持续创新和卓越的财务业绩，为罕见和常见疾病提供变革性药物，造福世界各地的患者，从而形成领先的生物技术形象。
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