Centessa Pharmaceuticals:发布治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症药物ZF874早期研究数据

标的公司:Centessa Pharmaceuticals(NASDAQ:CNTA)

概要

• Centessa Pharmaceuticals(NASDAQ:CNTA)公布了在研的ZF874的持续重复剂量临床1b研究中,服用的前三名受试者的机制证明数据。这些受试者至少携带一个Z-突变α-1-抗胰蛋白酶等位基因(PiXZ),数据发布后公司股价下跌15.8%,因其3名受试者中1名出现了延迟、可逆的ALT和AST升高。

• ZF-0101是一项评估ZF874以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床1期研究

• AATD是一种常染色体隐性疾病,通常由α-1-抗胰蛋白酶(A1AT)基因错义突变引起,导致A1AT错误折叠。

• AATD患者经常患有慢性阻塞性肺疾病和/或肝病。

• 两名PiMZ型(ATT的一种杂合型,只有一个Z基因拷贝)患者按15 mg/kg bid. 服用ZF874,观察到的功能性A1AT增加在3.5至6 μmol之间

• ZF874处置临床前PiZ小鼠模型,超过28天后A1AT仍持续升高。

• 该公司正在采取一系列行动,以加快PiXZ(ATT的单个Z基因杂合突变)受试者的注册和促进效应剂量的探索,包括在英国开设更多的研究点,并将研究扩展到欧盟

• 在6个月给药方案开始实施前,预期的临床2期研究中的冲突部分将进一步设计优化剂量和给药方案

关于α-1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)

AATD是一种常染色体隐性疾病,通常由A1AT基因错义突变引起,导致A1AT错误折叠。AATD患者经常患有慢性阻塞性肺疾病和/或肝病。

关于ZF-0101研究和ZF874

ZF-0101是一项评估ZF874的临床1期研究。而ZF874是 Z Factor Limited的一种新型、具有催化作用的药物分子伴侣,通过促进α-1-抗胰蛋白酶(A1AT)的Z变体进行正确折叠,同时减轻肝脏聚合物积累的负担,并在循环中提供功能性Z-A1AT以保护肺部,从而治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。

关于Centessa Pharmaceuticals

Centessa Pharmaceuticals plc旨在通结合以资产为中心模式的长处和大型研发机构规模化、多样化的优势,为患者带来更为有效的新药。以资产为中心模式指的是由一些公认的领域专家领导,专注于单一领域且高度专业化的公司。CentessaPharmaceuticals即是这样类型,其公司项目范围从初期开发到后期研发,涵盖多种治疗领域,如肿瘤学、血液学、免疫学/炎症学、神经科学、肝病学、肺脏学和肾病学。

关于Z Factor Limited

Z Factor是一家临床阶段生物技术公司,成立于2015年,旨在研发治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的药物。AATD是一种常见的遗传性疾病,其中编码蛋白质α-1-抗胰蛋白酶(A1AT)基因中的一个错误会导致肝脏和肺部疾病。

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