美股开户者标的公司：Clene Inc.（NASDAQ：CLNN）
概要
• 2期临床RESCUE-ALS试验在第36周未能达到其主要MUNIX生物标志物终点或次要FVC终点；第12周观察到MUNIX疗效信号（p=0.057）
• MUNIX试验结果表明，在指定的肌萎缩侧索硬化症（ALS）肢体型亚组中，下部运动神经元得到保护（Wk12，p=0.0385；Wk36，p=0.0741），通常肢体型ALS病例约占总ALS的70%
• 相关临床统计结果显示：ALS疾病进展（p=0.0125）、ALSFRS-R应答分析（p=0.035）显著降低，而ALS特定生活质量得到显著改善（p=0.018）
• 有潜在长期生存获益的证据
• Healey ALS平台试验结果预计于2022年下半年公布
Clene Inc.（CLNN）和附属公司Clene，以及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.是一家临床阶段的生物制药公司。该公司致力于通过其颇具潜能的新药催化活性纳米晶体悬浮液，用于神经退行性疾病的革新治疗。该公司于11月2日公布了2期临床RESCUE-ALS研究的顶线数据，用以评估CNM-Au8作为早期肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）改良治疗的效果。
在第36周时，本试验未达到运动单位指数（MUNIX）主要终点和用力肺活量（FVC）次要终点。然而，在第12周观察到MUNIX终点的疗效信号（p=0.057）。此外，在对肢体型ALS亚组的预先指定分析中，第12周时MUNIX显示CNM-Au8表现出显著治疗效果（p=0.0385），并在第36周表现出改善趋势（p=0.0741）。肢体型ALS约占总ALS病例的70%。MUNIX是一种神经生理学生物标志，用于评估所观察肌肉范围中有功能的下部运动神经元数量。
第36周，本试验临床相关的探索性终点显示，CNM-Au8治疗具有显著获益，包括减缓ALS疾病进展（p=0.0125），降低受试者ALSFRS-R（ALS功能评定修订量表）6分以下的患者比例（p=0.035）。基于ALS特定生活质量测定（ALSQOL-SF）显示，还可显著提高ALS特定生活质量（p=0.018）。此外，在与经过验证的ENCALS预测模型进行生存率比较时，RESCUE-ALS结果显示出潜在的远期生存获益。
通过36周的每日口服给药，发现CNM-Au8具有良好的耐受性。治疗中出现的不良反应主要为轻度至中度，未报告与CNM-Au8治疗相关的严重不良反应（SAE）。相关最常见的不良反应包括吸入性肺炎（n=3）和一过性胃肠道窘迫（n=2）。RESCUE-ALS的主要结果预计将在即将举行的ALS/MND国际研讨会上公布，该研讨会将于2021年12月8日-10日举行。
关于CNM-Au8®，一种纳米金晶体悬浮液
Clene的主要候选药物CNM-Au8是一种具有催化活性的纳米金治疗剂，也是一项具有突破性的专利成果。CNM-Au8具有催化活性的纳米晶体，可驱动大脑中关键的细胞能量生产，进而通过增加神经元和胶质细胞对疾病相关应激源的恢复能力，实现神经保护和髓鞘修复。CNM-Au8可穿过血脑屏障，与其它方法制造的合成金化合物或纳米颗粒相关毒性无关。CNM-Au8正在一项治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床3期注册试验中进行评估。在一项开放标签的生物标记物临床2期REPAIR试验中，CNM-Au8可与帕金森病（PD）和多发性硬化症（MS）治疗中靶点结合。REPAIR-PD目前已结束，REPAIR-MS将继续启动第二个MS剂量队列。发表在同行评议期刊和科学大会上的临床前数据表明，用CNM-Au8治疗神经元培养物可提高神经元存活率，保护神经突网络，降低细胞内活性氧族水平，提高线粒体应对多种疾病相关神经毒素诱导的细胞应激的能力。CNM-Au8口服治疗改善了啮齿动物模型中ALS、MS和PD与空载体（安慰剂）的功能性行为。CNM-Au8®是Clene Nanomedicine, Inc.的联邦注册商标。
关于RESCUE-ALS研究
RESCUE-ALS是一项临床2期多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照试验，旨在研究CNM-Au8对早期肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的疗效、安全性、药代动力学和药效学。本试验目的是通过检测手部、手臂和腿部四块肌肉（小指展肌、拇短展肌、胫骨前肌和肱二头肌）的运动单位指数（MUNIX）值，以MUNIX的变化来评估CNM-Au8对早期ALS患者疾病进展的影响。试验的主要终点是从基线检查到第36周MUNIX总量的百分比变化，次要终点是第36周FVC的变化和MUNIX值的绝对变化，探索性终点包括ALS的多种临床相关指标：疾病进展、ALSFRS-R下降和ALSSQOL-SF。该试验于2020年下半年完成入组，将45名受试者按1:1比例随机分为CNM-Au8（30 mg）或安慰剂组，并在36周的治疗期内按目前护理标准接受积极治疗。CNM-Au8由澳大利亚FightMND选中，Clene因此获得了一笔巨额拨款，在澳大利亚的两个临床中心使用新的神经生理学终点指标来评估ALS的疗效。本研究项目号为NCT04098406。
关于Clene
Clene是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发神经退行性疾病的革新治疗方案。其潜在的最新纳米疗法可治疗精神衰竭，这是许多神经疾病的根本原因。该公司的主要候选药物CNM-Au8是一种口服金纳米晶体悬浮液，可驱动中枢神经系统（CNS）中关键的细胞能量代谢。CNM-Au8增加能量的产生和利用，以加速神经修复和改善神经保护。CNM-Au8目前正在肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床3期注册试验和治疗稳定复发性多发性硬化症（MS）患者慢性视神经病变的临床2期试验中进行评估。Clene还将一种含有离子锌和银的水溶液推向临床用于抗病毒和抗菌。该公司总部位于犹他州盐湖城，研发和制造业务位于马里兰州。
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