美股开户者标的公司：Rafael Holdings, Inc. （NASDAQ：RFL）
Rafael Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq: RFL）是一家专注于不断发展的癌症代谢疗法领域的公司，今天宣布欧洲药品管理局(EMA)已授予CPI-613®孤儿药称号(devimist)用于治疗伯基特淋巴瘤。
在英国，100例非霍奇金淋巴瘤(NHL)中有2例被确定为伯基特淋巴瘤，使其成为一种极为罕见的癌症。此外，伯基特淋巴瘤仅占成人淋巴瘤的1%，但在儿童NHL中却高达30%，如果一线治疗失败，此类淋巴瘤儿童的家庭会有迫切的临床需求。目前，除了一线治疗之外，没有实质性的治疗选择。
这是继胰腺癌和急性髓系白血病(AML)之后，EMA授予devistat的第三个孤儿药称号。美国食品和药物管理局(FDA)已授予devistat在美国七个适应症中的孤儿药称号，包括伯基特淋巴瘤。
CPI-613®(devimistat)
CPI-613®(devimistat)是Rafael的一流临床先导化合物，靶向位于癌细胞的线粒体中参与癌细胞能量代谢的酶。Devimistat旨在靶向线粒体三羧酸(TCA)循环，这是在癌细胞中选择性地对肿瘤细胞增殖和存活必不可少的过程。Devimistat显着增加细胞压力和癌细胞对多种化学治疗剂的敏感性。这种协同作用允许devistat与较低剂量的这些通常有毒药物的潜在组合更有效，同时降低患者副作用。与devistat的组合代表了多种机会，可显着改善患者在许多不同癌症中的获益。美国食品和药物管理局(FDA)已将devistat指定为孤儿药，用于治疗胰腺癌、急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、外周T细胞淋巴瘤、软组织肉瘤、伯基特淋巴瘤和胆道癌。欧洲药品管理局(EMA)已授予devistat孤儿药资格，用于治疗胰腺癌、急性髓性白血病和伯基特淋巴瘤。
关于Rafael Pharmaceuticals, Inc.
Rafael Pharmaceuticals专注于不断发展的癌症代谢领域。该公司正在开发一种新的、一流的代谢肿瘤治疗候选药物，旨在通过针对这些癌症生存、生长和增殖所需的代谢过程来攻击难以治疗的癌症。Rafael Pharmaceuticals的先导化合物CPI-613®(devimistat)是一种研究性抗癌药物，正在评估正在进行和已完成的1、2和3期临床试验。该公司的投资者包括Rafael Holdings, Inc.(RFL)。
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