- 截止2021年7月15日,13例新诊断的高危或耐药/复发MDS患者进入队列1,联合标准治疗阿扎胞苷进行剂量爬坡(20 mg/kg Q2W, 30 mg/kg Q2W和60 mg/kg Q4W)。
- 在7例新诊断受试者中,4例为治疗相关的MDS,5例TP53突变阳性且伴随复杂的细胞遗传学异常。6例耐药/复发患者抖至少接受过1次去甲基化药物治疗。
- 在5例可评估疗效的新诊断MDS患者中(均伴随TP53突变),其中2例达到CR(完全缓解)条件,1例获得mCR(骨髓完全缓解)并有血液学改善(hematologic improvement),1例SD(疾病稳定)和1例PD(疾病进展)。此外4例输血依赖型患者中有2例达到无输血依赖。
- 在5例可评估疗效的耐药/复发患者中,2例取得了mCR,2例取得SD,1例PD。
- 在3个剂量组中,均没有观察到剂量限制性毒性和最大耐受剂量。
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