美股开户者标的公司：Karyopharm Therapeutics Inc.（NASDAQ：KPTI）
概要
• 33%接受至少24周Selinexor治疗的患者取得了疗效，治疗有效定义为脾脏体积（SVR）减少≥35%
• 研究中有11（/12）名为接受Ruxolitinib治疗的难治性患者，他们接受该种JAK抑制剂治疗的中位时间为22个月
• 共入选17篇摘要在会议上发布，其中5篇做大会演讲
Karyopharm Therapeutics Inc.（NASDQ：KPTI）是一家开创新型癌症治疗的商业化制药公司。该公司宣布，在即将召开的美国血液学学会（ASH）上，对Selinexor的临床2期研究结果摘要进行详述。Selinexor是一种先进的口服出核转运抑制性（SINE）复合物，用于治疗骨髓纤维化（MF）。该临床2期研究主要评估Selinexor用于经JAK抑制剂治疗无效患者的疗效。而美国血液学会2021年年会和博览会将在2021年11月11—14日于佐治亚州亚特兰大召开。
即将公布的主要临床2期研究结果
本研究是一项研究者发起的开放标签、前瞻性、单中心研究（NCT03627403），评估Selinexor在经JAK抑制剂治疗无效，或不耐受的原发或继发成年MF患者中的疗效。12名患者每周按80mg或60mg剂量口服Selinexor，主要终点为检测Selinexor对SVR的影响。研究中有11（/12）名为接受Ruxolitinib治疗的难治性患者，他们接受该种JAK抑制剂治疗的中位时间为22个月。
截止时，中位治疗时间为36周。接受治疗超过24周的9名患者中，SVR≥25%为4名（44%），SVR≥35%为3名（33%）。最常见的不良反应为体重减轻（2级4人，3级1人），且通过中断治疗或减少剂量可缓解。有1名患者中间停止了治疗。总之，在经JAK抑制剂治疗后的难治性MF患者中，Selinexor表现出良好的单药活性、耐受性和持续的脾脏反应。
关于XPOVIO®（Selinexor）
XPOVIO是口服选择性出核转运抑制性（SINE）化合物，通过选择性结合并抑制出核转运蛋白exportin 1（XPO1，也作CRM1）发挥作用。其通过阻断肿瘤抑制蛋白、生长调节蛋白和抗炎蛋白的出核转运，使它们在细胞核中累积，从而增强细胞抗癌活性。这种强化累积能对抗多种致癌通路，而致癌通路能不受约束，使严重DNA损伤的癌细胞以一种不受限的方式持续增长和分裂。
Karyopharm的XPOVIO于2019年7月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准，将与地塞米松联合用于成年复发性难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。这些患者之前至少接受过四种方案治疗，且至少对两种蛋白酶抑制剂、两种免疫调节剂和一种抗-CD38单克隆抗体耐药。NEXPOVIO®（Selinexor）还获得了欧盟委员会对有复杂治疗史的多发性骨髓瘤成年患者的有条件销售许可。Karyopharm的补充新药申请（sNDA）要求扩大其适应症，以涵盖至少行一次治疗后耐药的多发性骨髓瘤患者。FDA已于2020年12月18日批准。XPOVIO的第二个适应症是用于治疗成人复发性、难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），由FDA于2020年6月通过加速批准。如无特别明确，这一批准还包括滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL，经两种系统性治疗方案耐药的患者。该加速批准基于Selinexor的有效率，而是否继续该适应症批准取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。
Selinexor亦在多个癌症适应症的多个中后期临床试验中进行评估，包括：作为潜在脊椎病治疗方案，与获批的骨髓瘤疗法（STOMP）联合，及子宫内膜癌（SIENDO）。其他临床1期、2期和3期研究正在进行或计划中，包括与多种肿瘤类型的获批疗法联合的多个研究。这使得Karyopharm进一步加强对Selinexor的临床优先开发。
关于Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc.（NASDQ：KPTI）致力于探索和开发商业化的最新出核转运药物，用于治疗癌症和其他疾病。Karyopharm的出核转运选择性抑制剂（SINE）化合物通过结合并抑制出核转运蛋白XPO1（或CRM1）发挥作用。Karyopharm的主要产品XPOVIO®（Selinexor）在美国被批准为多种血液恶性肿瘤适用药，包括与Velcade®（Bortezomib）及地塞米松联合治疗（经至少一次其它疗法无效的）成人多发性骨髓瘤；联合地塞米松治疗（有复杂治疗史后耐药的）成人多发性骨髓瘤；以单药疗法用于成人复发性、难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。XPOVIO®（Selinexor）还被欧盟委员会给予有条件销售授权，与地塞米松联合用于（复杂治疗史后耐药的）成人多发性骨髓瘤。除了对多种人类癌症具有单剂和联合用药活性外，这种SINE化合物在神经退行性变、炎症、自身免疫性疾病、某些病毒和伤口愈合模型中也表现出生物活性。
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