美股开户者标的公司：Beam Therapeutics（NASDAQ：BEAM）
概要
• Beam Therapeutics (Beam +9.2%)日前宣布，FDA已批准其治疗镰状细胞病（SCD）药物Beam -101的新药研究（IND）申请。该信息在其Q3季报中更新并促使股价大幅上涨。
• 公司着手启动BEACON-101临床1/2期试验，以评估BEAM-101治疗镰状细胞病的效果。
• 此外公司还启动了BEAM-102的IND可行性研究，BEAM-102是SCD的另一种潜在治疗药物，采用了基于Makassar碱基编辑的方法
• BEAM-101是一种碱基编辑候选药，通过自体造血细胞疗法，以期解决镰状细胞病或β地中海贫血基因突变的影响
• 财务方面，Beam Therapeutics的流动性比去年增加了3倍。截至9月30日，其现金、现金等价物和有价证券为9.334亿美元，而2020年底为2.997亿美元。
作为近日更新的一部分，Beam宣布其用于治疗镰状细胞病的Beam-101新药研究（IND）申请已获美国食品和药物管理局（FDA）的批准。BEAM-101是该公司主要的体外碱基编辑候选药物，通过患者特异性自体造血细胞疗法，结合碱基编辑，模拟遗传性持续性胎儿血红蛋白综合征（HPFH）个体中出现的单核苷酸多态性，这将能潜在地减轻镰状细胞病或β地中海贫血基因突变的影响。
这是首个公开进行IND的碱基编辑技术，是新一代CRISPR技术，能够在不造成DNA双链断裂的情况下进行单碱基改变。Beam正准备启动一项临床1/2期试验（BEACON-101），评估Beam-101治疗镰状细胞病的安全性和有效性。
商业重点
与Sana Biotechnology就Cas12b签订了非排他性期权和许可协议。根据协议，Beam授予Sana非独家商业权利，将CRISPR/Cas12b系统与特定的异源性T细胞和干细胞来源项目结合应用。但该协议不包括使用Cas12b系统进行碱基编辑，仍由Beam独占。Sana同意向Beam支付5000万美元预付款，及可能支付一些目标期权费，完成开发和商业销售特定阶段后的付款，以及Sana对版权产品净销售额税费。
2021Q3财务业绩
• 现金状况：截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为9.334亿美元，而截至2020年12月31日，为2.997亿美元
• 研发费用（R&D）：2021Q3的R&D为5460万美元，而2020Q3为2980万美元
• 日常和管理费用（G&A）：2021Q3的G&A为1580万美元，而2020Q3为750万美元。
• 净亏损：2021Q3归属于普通股股东的净亏损为2810万美元，即每股0.42美元，而2020Q3为3450万美元，即每股0.69美元。
关于镰状细胞病和β地中海贫血
镰状细胞病（SCD）是一种严重的遗传性血液病，由β-珠蛋白基因的单点突变E6V引起。这种突变导致变异的镰状血红蛋白（HbS）聚集成长而硬的分子，在低氧条件下将红细胞弯曲成镰状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、严重疼痛（危象）、感染、中风、器官衰竭和早期死亡。镰状细胞病是美国最常见的遗传性血液病，约有10万人患病，其中很大一部分是非裔美国人后裔。β-地中海贫血是另一种遗传性血液疾病，其特征是由于β-珠蛋白表达不足导致功能性血红蛋白生成减少而导致严重贫血。输血依赖性β地中海贫血（TDBT）是该疾病最严重的形式，通常需要每年多次输血。患有TDBT的患者患有发育不良、持续感染和危及生命的贫血。
关于BEAM-101
BEAM-101是一种在研的特异性患者自体造血细胞疗法，用于治疗镰状细胞病。BEAM-101结合体外碱基编辑技术，通过模拟遗传性持续性胎儿血红蛋白综合征（HPFH）个体中出现的单核苷酸多态性增加胎儿型血红蛋白（HbF）水平。
关于Beam Therapeutics
Beam Therapeutics Inc.（NASDQ：Beam）生物技术公司，致力于建立领先的、全集成的精准基因药物平台。以此为愿景，Beam组建了包括一套基因编辑、递送技术的平台，并逐步完善自产能力。其基因编辑技术基于碱基编辑，这种专有技术能够在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基编辑，而不会断裂DNA双链。这种策略有着广泛的治疗潜能，Beam将用以推进其进行多元化组合。
未经允许不得转载：美股开户者 » Beam Therapeutics：镰状细胞病碱基编辑候选药物试验获FDA批准
