美股开户者标的公司: Rafael Pharmaceuticals，Inc. （NASDAQ:RFL）
Rafael Pharmaceuticals，Inc.（RFL）宣布，第一名患者已登记参加CPI-613®（devimistat）与hydroxychloroquine联合治疗透明细胞肉瘤患者的APOLLO 613 1/2期临床试验。
透明细胞肉瘤很难诊断，平均诊断年龄为25岁。当这种疾病被诊断出来时，它通常处于晚期，癌症具有侵袭性且难以治疗。
CPI-613®（DeviceMiStat）
CPI-613®（devimistat）是Rafael的一流临床先导化合物，其靶向参与癌细胞能量代谢并位于癌细胞线粒体中的酶。Devimistat被设计用于靶向线粒体三羧酸（TCA）循环，该循环是肿瘤细胞增殖和存活所必需的过程，选择性地作用于癌细胞。Devimistat显著增加细胞压力和癌细胞对多种化疗药物的敏感性。这种协同作用使devimistat与低剂量这些一般有毒药物的潜在组合更有效，患者副作用更低。
美国食品和药物管理局（FDA）指定devimistat为孤儿药物名称，用于治疗胰腺癌、急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、外周T细胞淋巴瘤、软组织肉瘤、伯基特淋巴瘤和胆道癌。欧洲药物管理局（EMA）已授予devimistat治疗胰腺癌、急性髓系白血病和伯基特淋巴瘤的孤儿药物名称。
Rafael Pharmaceuticals
Rafael Pharmaceuticals专注于不断增长的癌症代谢领域。该公司正在开发一种新的、一流的代谢肿瘤学候选治疗药物，旨在通过针对这些癌症生存、生长和增殖所需的代谢过程来攻击难以治疗的癌症。Rafael Pharmaceuticals的先导化合物CPI-613®（devimistat）是一种研究性抗癌药物，正在进行和完成的1、2和3期临床试验中进行评估。该公司的投资者包括Rafael Holdings，Inc.（RFL）。2021年6月21日，宣布与Rafael Holdings，Inc.签订了一项合并协议，以创建一家上市的晚期临床肿瘤公司，专注于基于癌症代谢的疗法。
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