美股开户者标的公司：Madrigal Pharmaceuticals（NASDAQ：MDGL）
概要
• Madrigal Pharmaceuticals（NASDAQ：MDGL）公布了其临床3期研究数据，该研究用于评估其主要产品Resmetirom在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的作用。
• 该研究的开放标签单臂数据表明，171名患者按100 mg服用Resmetirom后，MRI-PDFF显示肝脏脂肪减少>50%，肝脏体积减少>20%，并通过磁共振弹性成像（MRE）等多种方法监测纤维化。
• 血压下降为约2mmHg（p=0.02）；在52周时骨密度无变化，未发现安全问题。
• Paul Friedman（CEO）表示：MAESTRO-NAFLD-1开放标签部分数据显示安全性和有效性良好，公司拟在年底前报告安慰剂-对照双盲部分的初步基线数据。
Madrigal pharmaceuticals，Inc.（NASDAQ：MDGL）今日在AASLD The Liver Meeting®上宣布了其正在进行的MAESTRO-NAFLD-1（非酒精性脂肪肝）研究中开放标签部分的临床阳性数据。Madrigal将在美东部时间11月16日上午8:00的会议后，主持一次网络广播和电话会议，以总结和讨论这些数据。
关于MAESTRO-NAFLD-1研究
MAESTRO-NAFLD-1是一项评估Resmetirom的多中心、双盲、随机、安慰剂-对照研究，纳入了1200名NAFLD患者和可能的NASH患者。其中171名、100 mg开放标签单臂于2021年7月完成。MRI-PDFF检测显示患者肝脏脂肪和体积快速、持续的减少>50%和>20%。纤维化评估通过多种方法进行测量，包括生物标记物、磁共振弹性成像（MRE）、振动控制瞬态弹性成像（VCTE）、控制衰减参数（CAP）、低密度脂蛋白胆固醇（LDL）、致动脉粥样硬化脂质、肝酶和炎症标志物。血压（舒张压/收缩压）降低约2mmHg（p=0.02）；骨密度在52周时仍保持不变。研究中没有发现安全问题。
依照目前观点，肝脏肿大（Hepatomegaly）主要由肝内脂肪堆积引起，是NASH患者疼痛的潜在原因。在一项为期36周的临床2期系列MRI-PDFF和肝活检研究中，经活检证实为NASH（NAS≥4，F1-F3）且肝脂肪分数≥10%患者，Resmetirom治疗后通过肝活检与安慰剂组进行对比评估，结果显示与NASH缓解相关的肝脂肪减少具有统计学差异。在二次分析中，经Resmetirom治疗的非肝硬化NASH患者的肝脏体积减少了约21%，与安慰剂组相比具有统计学差异（p<0.0001）。在一组的代偿良好NASH肝硬化、伴基线肝脏体积显著增加的患者，通过Resmetirom治疗后也观察到肝脏体积减少。这些患者的肝脏体积减少远大于预期，例如：一组基线肝脂肪正常（≤5%）的NASH肝硬化患者肝体积平均减少15%，与肝脂肪的任何影响无关；基线肝脂肪升高（≥8%）的NASH肝硬化患者肝脂肪分数减少30%，肝体积减少18%。除了脂肪外，Resmetirom可能还影响了其它相关因素，如减少炎症等等。
关于Madrigal Pharmaceuticals
Madrigal Pharmaceuticals，Inc.（Nasdaq：MDGL）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对肝脏特定甲状腺激素受体途径的新型疗法。甲状腺激素受体途径是一种关键的调节机制，常见于脂肪肝和心脏代谢疾病，且医疗需求缺口很大。Madrigal的主要候选药物Resmetirom是先进的口服小分子肝导向甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，目前正在进行两项3期临床研究，即MAESTRO-NASH和MAESTRO-NAFLD-1。
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