美股开户者标的公司：REGENXBIO Inc. （NASDAQ：RGNX）
REGENXBIO Inc. (RGNX) 今天宣布了正在进行的II期AAVIATE®试验和RGX-314的II期ALTITUDE™试验的额外积极中期数据，分别使用脉络膜给药治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD)和没有中心累及的糖尿病性黄斑水肿(CI-DME)的糖尿病视网膜病变(DR)。该结果由加州视网膜顾问和研究基金会创始人罗伯特·L·艾弗里(Robert L. Avery)医学博士在美国眼科学会(AAO)2021年年会上公布。
AAVIATE临床试验
AAVIATE是一项多中心、开放标签、随机、活性对照、剂量递增试验，将评估使用SCS Microinjector®脉络膜上给药RGX-314的有效性、安全性和耐受性。队列1中的20名患者随机接受RGX-314，剂量水平为每只眼2.5x1011基因组拷贝（GC/眼），对比每月0.5mg雷珠单抗玻璃体内注射，比例为3:1。队列2中的20名患者随机接受RGX-314，剂量为5x1011 GC/眼，两次注射，对比每月0.5mg雷珠单抗玻璃体内注射，比例为3:1。队列3与队列2剂量水平相同，评估RGX-314治疗20名中和抗体(NAb)阳性患者。两个额外的队列（队列4和5）的注册正在进行中，以评估RGX-314的第三个剂量水平。第4组将招募15名将接受RGX-314给药的患者，第5组将在20名NAb阳性患者中评估RGX-314的相同剂量水平。患者在RGX-314给药前后均未接受预防性免疫抑制性皮质类固醇治疗。
截至2021年11月4日，据报道RGX-314在队列1-3中给药的50名患者中具有良好的耐受性。四名患者报告了共四次严重不良事件(SAE)，所有这些都被认为与RGX-314.1无关。在队列1和队列2中，在6个月中所有常见的治疗紧急不良事件(TEAE)的症状均为轻微，包括结膜出血、湿性AMD恶化、干眼症、巩膜外层炎和结膜充血。在裂隙灯检查中观察到的轻度眼内炎症在队列1和队列2的两个剂量水平上的发生率相似，队列1中15名患者中有4名，队列2中15名患者中有3名。两个队列中的所有炎症病例均通过外用皮质类固醇在数天至数周内缓解。
RGX-314治疗湿性AMD数据摘要
在队列2中，服用RGX-314的患者在6个月时表现出稳定的最佳矫正视力(BCVA)和中央视网膜厚度(CRT)。队列2中的15名患者的平均BCVA变化为：从第1天（筛选时）测量基线时的-0.1个字母（95%置信区间：-3.8,3.6），到第1周（随机化之前）后的+0.2个字母（-2.7,3.1）。这些患者还表现出稳定的中央视网膜厚度(CRT)，从第1天起六个月的平均变化为-33µm(-71,5)。队列1和2中每月接受雷珠单抗注射的10名对照患者六个月时的平均BCVA与第1天基线相比变化为+4.0字母（-0.5，8.5），与第1周对比为+1.3字母（-2.2，4.8）。从第1天起六个月每月接受雷珠单抗注射的患者的CRT平均变化为-12µm(-33,8)。
与给药前12个月期间的平均年化注射率相比，给药RGX-314后患者的抗血管内皮生长因子（抗VEGF）治疗负荷显著降低。队列2中的患者在用RGX-314治疗后的六个月内平均接受了1.3次注射，这表明抗VEGF负荷减少了71.8%。在RGX-314给药后的六个月内，队列2中的15名患者中有6名(40%)未接受抗VEGF注射。在这些患者中，观察到视力和CRT从第1天起在六个月内保持稳定，BCVA的平均变化为+1.0个字母(-3.8,5.8)，CRT的平均变化为+8µm(-9.2,24.2)。
RGX-314治疗糖尿病视网膜病变数据摘要
REGENXBIO公布了正在进行的ALTITUDE试验的队列1的额外数据，该试验使用脉络膜上膜给药治疗无CI-DME的DR，支持先前在2021年10月美国视网膜专家协会(ASRS)年会上报告的积极初始数据。在三个月时，15名接受RGX-314 2.5x1011 GC/eye的患者BCVA稳定在+2.6个字母，而观察对照组中的5名患者BCVA稳定为-0.4个字母。
关于RGX-314
RGX-314正在研究作为一种潜在的一次性治疗湿性AMD、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病。RGX-314由NAV AAV8载体组成，该载体编码旨在抑制血管内皮生长因子(VEGF)的抗体片段。RGX-314可以抑制介导新的渗漏血管生长并导致视网膜中液体的积聚的VEGF通路。
REGENXBIO正在推进RGX-314两种不同的眼部给药途径的研究，即标准化的视网膜下给药以及脉络膜上给药。REGENXBIO已获得Clearside Biomedical, Inc.的SCS Microinjector®的某些专有权，以将基因疗法运用于脉络膜上。
关于REGENXBIO Inc.
REGENXBIO是一家领先的临床阶段生物技术公司，寻求通过基因疗法的治疗潜力改善生活。REGENXBIO的NAV®技术平台是一种专有的腺相关病毒(AAV)基因递送平台，拥有100多种新型AAV载体的专有权，包括AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其第三方NAV技术平台被许可方正在应用NAV技术平台开发多个治疗领域的广泛候选药物。
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