美股开户者标的公司: Arrowhead Pharmaceuticals Inc.（NASDAQ:ARWR）
Arrowhead Pharmaceuticals Inc.（ARWR）的合作伙伴Janssen Pharmaceuticals, Inc（强生公司杨森制药），在美国肝病研究协会（AASLD）年会肝脏会议上发表REEF-1的临床数据，REEF-1是一项不同联合方案的IIb期研究，包括JNJ-73763989（JNJ-3989）（曾用名：ARO-HBV），和/或JNJ-56136379（JNJ-6379）以及nucleos(t)ide analog (NA) 用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染（CHB）。
JNJ-3989是一种针对所有乙型肝炎病毒（HBV）RNA的研究性小干扰RNA（siRNA），从而降低所有病毒蛋白的水平。JNJ-6379是一种研究性衣壳组装调节剂（CAM-N），通过诱导形成不含HBV DNA和RNA的非传染性病毒颗粒来抑制病毒复制。Arrowhead于2018年10月与Janssen签订了一份许可和合作协议，以开发和商业化JNJ-3989。
REEF-1（NCT03982186）是一项2b期、多中心、双盲、主动对照、随机研究，旨在评估JNJ-3989每月皮下注射48周（3种剂量水平分别为40、100和200mg）的疗效和安全性和/或对目前未治疗或病毒抑制的HBeAg阳性或阴性慢性乙型肝炎患者每日口服250毫克JNJ-6379联合每日口服NA。患者需要HBsAg水平大于100 IU/mL才能进入研究。所有研究组的平均基线HBsAg水平约为3.7 log10 IU/mL。研究的主要终点是治疗结束时（第48周）符合NA停止标准（ALT低于正常上限的3倍，HBV DNA低于定量下限，HBeAg阴性，HBsAg低于10 IU/mL）的患者比例。
标题：Efficacy and Safety of the siRNA JNJ-3989 and/or the Capsid Assembly Modulator (CAM) JNJ-6379 for the Treatment of Chronic Hepatitis B Virus Infection (CHB): Results from the Phase 2B REEF-1 Study
- JNJ-3989 200mg与NA队列的药效学反应（n=94）
- 在JNJ-3989 200mg NA队列中观察到HBsAg的最大减少
- 在其他队列中观察到剂量依赖性反应
- 在第48周，19.1%的患者符合NA停止标准
- 截至第72周，另有10.6%的患者符合NA停药标准，共29.7%
- 在第48周，HBsAg从基线检查时的平均减少量为2.6 log10
- 在第72周，HBsAg从基线检查时的平均减少量为1.9 log10
- 在第48周，74.7%的患者的HBsAg低于100 IU/mL
总结
- 观察到剂量依赖性反应
- 第48周时，JNJ-3989 200mg（最高剂量）组：
- 19.1%的患者符合主要终点（NA停止标准），即HBsAg水平比基线水平降低最大（2.6 log10 IU/mL）
- 74.7%的患者达到HBsAg<100 IU/mL
- 所有方案总体上耐受性良好，具有良好的安全性
- 目前正在进行涉及不同作用机制的联合研究
Arrowhead Pharmaceuticals Inc.
Arrowhead Pharmaceuticals Inc.通过沉默导致顽固性疾病的基因，开发出治疗顽固性疾病的药物。利用广泛的RNA化学组合和有效的传递方式，触发RNA干扰机制，诱导靶基因的快速、深入和持久敲除。RNA干扰，或称RNAi，是存在于活细胞中的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead基于RNAi的疗法利用了这种基因沉默的自然途径。
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