美股开户者标的公司： Kezar Life Sciences, Inc. （NASDAQ：KZR）
Kezar Life Sciences, Inc. (KZR) 是一家开发免疫介导和肿瘤疾病的突破性疗法的临床阶段生物技术公司，今天公布了其评估KZR-616的MISSION临床试验的第2阶段部分的中期结果，这是第一个同类选择性免疫蛋白酶体抑制剂，适用于活动性增殖性狼疮性肾炎(LN)患者。
MISSION 2期临床试验是一项开放标签研究，旨在证明KZR-616在活动性狼疮性肾炎患者中的反应率。在24周的治疗期间，除了背景治疗外，患者每周一次皮下注射KZR-616 60 mg（首剂30 mg）。MISSION 2期试验中的患者没有接受KZR-616作为“诱导”治疗的一部分，这与最近发表的其他狼疮性肾炎试验相比有显著差异。在第25周进行治疗结束评估。
对于中期分析，5名患者已达到治疗终点，10名患者已达到治疗第13周。该试验的主要疗效终点是通过治疗结束时尿蛋白与肌酐比值(UPCR)降低大于等于50%来衡量的肾脏反应的患者比例。该试验的次要疗效终点是完全肾脏反应（CRR）和部分肾脏反应（PRR）的患者数量。
试验中期分析的主要发现总结如下：
1. 在治疗结束时观察到有临床意义的肾脏反应。
- 与临床试验的主要疗效终点基线相比，5名患者中有3名在第25周时UPCR降低了50%或更多。
- 在第25周用KZR-616完成治疗的5名患者中，有4名表现出具有临床意义的蛋白尿降低至小于0.8UPCR：
- 2名患者显示CRR，并且绝对蛋白尿值降低至等于或小于0.5UPCR。
- 2名患者表现出PRR，并且绝对蛋白尿值降低至0.5至0.8UPCR之间。
2. 在KZR-616治疗第13周时，10名患者中有5名患者也观察到了具有临床意义的UPCR降低，包括关键疾病生物标志物的改善。
3. KZR-616在六个月的治疗期内耐受性良好。
- 在MISSION试验的第2阶段部分没有观察到新的安全信号。
- 不良事件通常为轻度至中度（1级或2级）。
- 没有因药物相关不良事件而中断研究。有一次由于3级严重不良事件、偏头痛的发生而暂时中断研究药物，以及一次与研究药物无关的中断。
狼疮性肾炎患者的第2期MISSION试验的顶线数据预计将在2022年第二季度公布。
来自MISSION 2期临床试验的数据是初步的，需要在更多患者中进行确认以及更长时间的随访才能得出任何临床结论。试验的临时顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的产生而发生变化，并且会受到审计和验证程序的影响，这可能导致最终数据发生重大变化。
关于狼疮性肾炎
狼疮性肾炎（LN）是系统性红斑狼疮（SLE）最严重的并发症之一。LN是一种包括一系列血管、肾小球和肾小管间质病变的疾病，大约50%的SLE患者会在其初始诊断后的10年内发生。LN与相当大的发病率相关，包括需要透析或肾移植的终末期肾病风险增加和死亡风险增加。用于治疗LN的批准疗法有限。管理通常包括诱导治疗以达到缓解和长期维持治疗以防止复发。
关于KZR-616
KZR-616是一种新型、首创的、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，对多种自身免疫性疾病具有广泛的治疗潜力。临床前研究表明，选择性免疫蛋白酶体抑制可在多种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应，同时避免免疫抑制。1a期和1b期临床试验产生的数据提供证据表明，KZR-616在严重、慢性自身免疫性疾病的开发中表现出良好的安全性和耐受性。多种严重自身免疫性疾病的二期试验正在进行中。
关于Kezar Life Sciences
Kezar Life Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发针对免疫介导和肿瘤疾病的突破性治疗方法。该公司开创了一流的小分子疗法，利用细胞功能的主调节器通过单一、强大的目标抑制多种疾病驱动因素。KZR-616是其主要开发资产，是一种选择性免疫蛋白酶体抑制剂，正在狼疮肾炎、皮肌炎和多发性肌炎的二期临床试验中进行评估。该资产还具有解决多种慢性免疫介导疾病的潜力。KZR-261是该公司平台上第一个针对Sec61转位子和蛋白质分泌途径的抗癌临床候选药物。KZR-261的开放标签剂量递增1期临床试验正在进行中，以评估实体瘤中的安全性、耐受性和初步肿瘤活性。
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