美股开户者标的公司：Rocket Pharmaceuticals（NASDAQ：RCKT）
概要
• Rocket Pharmaceuticals（RCKT -17.5%）创下自2020年3月以来最大单日跌幅记录
• 此前该公司披露将不再计划RP-A501高剂量组研究，该疗法将用于成人和青少年Danon病患者的临床1期研究
• 该研究旨在评估基因治疗单次静脉输注后低剂量组（6.7e13 vg/kg；n=3）和高剂量组（1.1e14 vg/kg；n=2）的效果
• 接受高剂量治疗的两名受试者中有一名出现剂量依赖性毒性，导致血栓性微血管病（TMA），虽然经包括临时血液透析在内的治疗后病情完全缓解，但该公司已决定只关注低剂量组，并停止向研究参与者服用高剂量RP-A501
• 高剂量组中的一名患有类似Danon病的患者，在第5个月接受了心脏移植，该公司于2020年12月披露了这一情况。
Rocket Pharmaceuticals，Inc.（NASDAQ：RCKT）是一家临床阶段制药公司，致力于为罕见的儿童疾病提供综合和可持续的基因治疗。该公司于今天公布了最新的研究性基因疗法，RP-A501单次静脉输注的临床1期试验数据，该药将用于治疗病。此Danon次更新包括来自低剂量组（6.7e13 vg/kg；n=3）和高剂量组（1.1e14 vg/kg；n=2）成人和青少年患者的中期安全性和有效性数据，表明RP-A501在低剂量时总体耐受性良好，并显示持续的临床获益。
安全性结果
• RP-A501在6.7e13 vg/kg剂量水平下具有良好的耐受性。所有观察到的不良反应都是可逆的，且没有持续的后遗症。早期转氨酶和肌酐激酶升高会逐渐恢复正常或降低。
• 在以1.1e14 vg/kg剂量水平治疗的两名患者中，其中一名出现了RP-A501 r-AAV剂量依赖性毒性。受之影响，该接受最大总剂量治疗的患者出现血栓性微血管病（TMA），通过支持治疗（包括临时血液透析）得到完全缓解。
• 在这两种剂量水平上，观察到的最常见严重不良事件（SAE）是3名患者（2名低剂量和1名高剂量）的类固醇诱发肌病，在停用皮质类固醇后得到缓解。
• 根据目前观察到的安全性和有效性，该公司将继续低剂量组研究，并停止高剂量组研究。
• 与FDA合作制定的最新方案已经实施，以避免TMA和其他治疗相关不良反应发生。
• 对患者的临床和生物标志物结果进行至少12个月的随访
关于1例移植心脏
如公司之前披露，高剂量组中一名患者在治疗第5个月接受了心脏移植。该患者超声心动图显示左室射血分数降低（35%），治疗前左室充盈压显著升高。这些临床特征复合丹农病病情进展的特点。对移除心脏的分析可见显著的纤维化，符合晚期Danon病特征。免疫组化结果表明，移除心脏心肌组织在整个非纤维化心脏区域（包括心室和其他重要靶区）100%表达了LAMP2B蛋白表达。
关于RP-A501
RP-A501是一种针对Danon病的研究性基因治疗产品，也是第一种针对单基因心衰的潜在基因治疗产品，由重组腺相关病毒-血清型9（AAV9）外壳包裹功能性人LAMP2B转基因（AAV9.LAMP2B）组成。RP-A501正处于临床1期试验评估中，根据低剂量组初步数据显示，RP-A501总体耐受性良好，并证明能够改善患者心功能。
关于Danon病
Danon Disease是一种罕见的致死性X-链显性遗传性疾病，由编码溶酶体相关膜蛋白2（LAMP-2，介导自噬的重要蛋白）的基因突变引起。这导致自噬体和糖原的积累，特别是心肌和其他组织中，并最终导致心衰。对于男性患者，常于青春期或成年早期即发生死亡。据估计，在美国和欧洲，该病的患病率为15000-30000人。心脏移植是丹农病目前唯一的治疗方法，但这将导致严重的并发，且不能达到完全治愈。目前尚无治疗丹农病的特异性疗法。
关于Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：RCKT）正在推进一个综合、可持续的基因治疗管线，以从根本上治疗复杂和罕见的儿童疾病。该公司“平台——未知”的模式，能够为每个适应症设计最佳治疗方案，为患有罕见遗传病的患者创造潜在的变革性方案，如：Rocket的临床项目基于慢病毒载体（LVV），开发用于先天性再生不良性贫血（FA）的基因疗法，FA是一种难以治疗的遗传病，可导致骨髓衰竭和恶变可能，即白细胞粘附缺陷-I（LAD-I），这是一种严重的致死性儿童遗传性疾病，经常复发及发生危及生命的感染；丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的单基因红细胞疾病，可致红细胞破坏增加，以及轻度至危及生命的贫血；此外还有婴儿恶性骨石化症（IMO）、骨髓源性疾病。Rocket的第一个临床项目是使用腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗可导致儿童致死性心衰的丹农病。
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