美股开户者标的公司：BioMarin Pharmaceutical Inc. （NASDAQ：BMRN）
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 VOXZOGO™ (vosoritide) 注射剂，表明可通过开放骨骺（生长板）促进五岁及以上儿童软骨发育不全患儿的线性生长 。该适应症是基于身高年化增长率（AGV）的改善获得加速批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性研究中对临床获益的进一步确认。为满足这一上市后要求，BioMarin 打算使用正在进行的开放标签扩展研究与可用的自然历史进行比较。
Voxzogo 是 FDA 批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体 3 基因 (FGFR3) 的功能获得突变，软骨内骨生长（骨组织形成的一个重要过程）受到负调节。Voxzogo 是一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物，代表了一类新的治疗方法，可作为 FGFR3 下游信号通路的正调节剂，促进软骨内骨生长。
获得该批准后，FDA 还发布了罕见儿科疾病优先审查凭证 (PRV)，该凭证赋予后续药物申请优先审查，否则将无法获得优先审查资格。罕见儿科疾病 PRV 计划旨在鼓励开发用于预防或治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。
Voxzogo 预计将于 12 月中下旬在美国上市，BioMarin 将立即开始推广 Voxzogo。
该批准基于评估 Voxzogo 的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第 3 阶段研究的结果，以及该3期研究的开放标签扩展。该研究招募了 121 名 5 至 14.9 岁患有软骨发育不全的儿童。安慰剂组和 Voxzogo 组的基线平均 AGV 分别为 4.06 厘米/年和 4.26 厘米/年。在第 52 周，安慰剂治疗患者的 AGV 从基线变化为 -0.17 厘米/年，Voxzogo 治疗患者为 1.40 厘米/年，AGV 的统计学显著改善 1.57 厘米/年，有利于 Voxzogo。在为期 52 周的双盲、安慰剂对照、3 期研究之后，最初随机分配到 Voxzogo 的 58 名受试者参加了开放标签扩展。在随机化后进行了两年随访的受试者中，AGV得到持续的改善。
2021 年 8 月，欧盟委员会 (EC) 批准了 Voxzogo。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查，这些国家可能在 2022 年获得批准。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是导致身材矮小的最常见的骨骼发育不良形式，其特征是软骨内骨生长减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底的缩小和结构紊乱。 这种情况是由成纤维细胞生长因子受体 3 基因 (FGFR3) 的功能获得突变引起的，FGFR3 是骨骼生长的负调节因子。超过 80% 的软骨发育不全儿童的父母身高中等，并且由于基因的自发变化而患病。
软骨发育不全在活婴中的全球发病率约为1/25,000。Voxzogo的研究正在生长板仍然“开放”的儿童中进行，通常是 18 岁以下的儿童，约占软骨发育不全患者的 25%。在拉丁美洲、中东和亚太地区的大部分地区，目前没有获得许可的软骨发育不全药物。
关于BioMarin
BioMarin 是一家全球生物技术公司，为患有严重和危及生命的罕见遗传疾病的患者开发创新疗法并将其商业化。该公司的产品组合包括七种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。
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