美股开户者标的公司：Ionis Pharmaceuticals, Inc. （NASDAQ：IONS）
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) 今天宣布，辉瑞提供了vupanorsen 2b期研究的最新信息，该研究之前称为IONIS-ANGPTL3-LRx。Vupanorsen是一种在研的反义疗法，用于降低心血管(CV)风险和严重高甘油三酯血症(SHTG)。在对非HDL-C和甘油三酯(TG)升高的受试者进行的剂量范围研究中，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，在24周时测试的所有剂量下，非HDL-C均实现了统计学显著降低。此外，与安慰剂相比，接受所有剂量水平vupanorsen治疗的受试者在24周时TG和ANGPTL3均出现统计学显著降低。
最常见的不良事件是注射部位反应，最常发生在最高剂量组。最常见的实验室检查异常是肝酶、丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)的升高，主要出现在较高剂量下。在vupanorsen治疗的受试者中没有Hy's Law病例，胆红素也没有有意义的变化。与安慰剂相比，通过第24周通过磁共振成像质子密度脂肪分数测量发现某些剂量组的vupanorsen与肝脏脂肪分数增加有关。没有发现血小板计数异常或估算肾小球滤过率的降低。没有与治疗相关的严重不良事件(SAE)。活性药物组和安慰剂组的SAE发生率相似。
全球多中心、双盲、安慰剂对照、剂量范围的2b期研究在患有血脂异常的成人中使用反义寡核苷酸靶向ANGPTL3(TRANSLATE-TIMI 70)，招募了286名患有血脂异常正在接受稳定剂量的他汀类药物治疗的受试者（≥40岁）。血脂异常在本研究中定义为非HDL-C(≥100mg/dL)和TG(150-500mg/dL)升高。受试者通过皮下注射每4周接受80 mg、120 mg或160 mg，或每两周接受60 mg、80 mg、120 mg或160 mg。该研究旨在评估vupanorsen的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，主要终点是第24周非HDL-C相对于基线的百分比变化。
关于vupanorsen
Vupanorsen是一种由Ionis发现并由辉瑞开发的在研反义疗法，用于降低心血管风险和SHTG。Vupanorsen旨在减少肝脏中ANGPTL3蛋白的产生，ANGPTL3蛋白是甘油三酯和胆固醇代谢的关键调节剂。这种反义疗法是使用Ionis先进的LIgand共轭反义(LICA)技术开发的。ANGPTL3基因缺陷患者的LDL-C和TG水平降低，糖尿病和心血管疾病风险降低，这一发现支持了减少ANGPTL3的潜在治疗益处。在1期研究中，接受vupanorsen实现了ANGPTL3、TG、LDL-C、非HDL-C和总胆固醇的强效、剂量依赖性降低，具有良好的安全性和耐受性。在2a期研究中，与安慰剂相比，vupanorsen达到了显著降低TG的主要终点水平和多个次要终点，具有良好的安全性和耐受性。
关于Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年来，Ionis一直是RNA靶向治疗的领导者，凭借其新颖的反义技术开拓新市场并改变护理标准。Ionis目前拥有三种上市药物和一个行业领先的神经和心脏代谢的后期管线，且获得由专营权。
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