美股开户者标的公司：Stoke Therapeutics（NASDAQ：STOK）
概要
• STK-001单次剂量30mg和多次剂量20mg的耐受性良好，未发现与研究药物相关的安全问题
• 与基线相比，70.6%（12/17）接受STK-001治疗的患者从第29天到第84天的抽搐发作频率有所降低
• 所有年龄在2-12岁（n=7）的患者发作频率都有所降低-
• 新的MONARCH数据目前正在国癫痫协会（NYSE：AES）2021年会上进行展示。
• 提交的其他数据还包括STK-001的药代动力学（PK）模型数据、开放标签的SWALLOWTAIL延伸研究初始安全性数据以及BUTTERFLY观察研究的三个月数据
Stoke Therapeutics（NASDAQ：STOK -2.1%）是一家生物技术公司，致力于从严重疾病的根本原因上，通过RNA为基础药物上调表达某些蛋白表达来治疗疾病。今天该公司公布了其STK-001用于治疗儿童和青少年Dravet综合征的1/2a期临床MONARCH研究中期数据，这些数据则会那个于目前举行的2021美国癫痫学会（AES）上，通过五个相关报告，阐述Stoke Therapeutics在研STK-001的临床开发要点。STK-001为一种反义寡核苷酸药物，有可能成为第一种针对Dravet综合征根本病因的改善性疗法。Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫，特征表现为出生后一年内开始频繁、持续和难治性的癫痫发作。由于该疾病可导致相关发育迟缓和认知障碍，因此被归类为发育性和癫痫性脑病。
该公司表示，在涉及2至18岁受试者的试验中，STK-001的耐受性良好，按照单次剂量不超过30mg或三次20mg每四周服用无安全顾虑。最常见的治疗紧急不良反应（TEAE）包括头痛和呕吐。值得注意的是，18.2%（4/22）的患者发生TEAE，其中无一例为严重病例，22.7%（5/22）的受试者出现了严重的治疗紧急不良反应（SAE），但与应用本药物无关。在接受单剂量（10mg、20mg、30mg）或多剂量（20mg）治疗的患者中，70.6%（12/17）的患者在第一次给药后的第29-84天痉挛发作频率开始下降。而同期所有2-12岁（n=7）的患者惊厥发作频率都有所降低。儿科副教授兼该研究的首席研究员Linda Laux认为，考虑到超过90%的患者在研究期间服用了三种或三种以上的抗癫痫药物作为维持治疗，因此在相对较低剂量水平下能观察到癫痫发作频率下降的早期趋势，这令人鼓舞。
关于Dravet综合征
Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫，其特征是在出生后一年内开始频繁、持续和难治性癫痫发作。Dravet综合征难以治疗，长期预后较差，其并发症导致患儿及家庭生活质量低下，往往带来很大痛苦。Dravet综合征不仅限于癫痫发作，还常常影响包括智力残疾、发育迟缓、运动和平衡失调、语言和话语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统紊乱和情绪障碍。因该疾病引发相关的发育迟缓和认知障碍，因此被归类为发育性和癫痫性脑病。与一般癫痫患者相比，Dravet综合征在癫痫过程中突发猝死（SUDEP）的风险更高。遗憾的是，对于这类疾病目前还没有获批准的改善性疗法。每16000名出生婴儿中就有一名患有Dravet综合征，且该病并无明显的地理特定区域或种群特性。
关于STK-001
STK-001是一种专有的反义寡核苷酸（ASO）,用于治疗Dravet综合征的在研新药，目前正在进行临床试验。Stoke认为STK-001有可能成为第一种在遗传原因上治疗Dravet综合征的疾病改善性疗法。STK-001通过利用SCN1A基因的非突变（野生型）拷贝来恢复生理性NaV1.1基因表达，进而上调NaV1.1蛋白的表达，从而减少癫痫发作和显著非发作性并发症的发生。Stoke目前的临床前数据已经证明STK-001的作用机制和概念。FDA已授予STK-001孤儿药称号，作为治疗Dravet综合征的新的潜在疗法。
关于1/2a期MONARCH研究（美国）
MONARCH研究是一项1/2a期临床开放标签研究，对象为2-18岁的儿童和青少年。入组前已确诊为Dravet综合征患者，并证明SCN1A基因存在致病性突变。MONARCH研究的主要目的是评估STK-001的安全性和耐受性，以及确定暴露后药物于血浆中和脑脊液中的代谢动力学。次要目标是评估作为辅助性抗癫痫治疗的疗效，即观察在12周的治疗期间，与基线相比抽搐发作频率的百分比变化。Stoke还打算检测疾病的非癫痫发作并发症方面，如将生活质量也作为次要终点，并计划在美国的20个地点招募大约90名患者参与这项研究。
参与MONARCH研究的患者将能够继续接受SWALLOWTAIL研究，SWALLOWTAIL是一项开放标签的延伸（OLE）研究，旨在评估STK-001重复剂量的长期安全性和耐受性，目前该研究的入组和给药工作已在进行中。
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