美股开户者标的公司：Acadia Pharmaceuticals Inc. （NASDAQ：ACAD）
Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) 今天宣布了关键的第3期Lavender™研究的阳性顶线结果，该研究评估了trofinetide在187名5-20岁患有Rett综合征的女孩和年轻女性中的疗效和安全性。为期12周的安慰剂对照研究表明，在两个共同主要终点方面，与安慰剂相比，具有统计学意义的显著改善。在Rett综合征行为问卷(RSBQ)中，从基线到第12周的变化为-5.1与-1.7（p=0.0175；效果大小=0.37）。第12周的临床总体印象改善(CGI-I)评分为3.5与3.8（p=0.0030；效果大小=0.47）。RSBQ是对Rett综合征核心症状的护理人员评估，CGI-I是对Rett综合征恶化或改善的全球评估标准。
此外，与安慰剂相比，从基线到第12周，trofinetide在关键次要终点、沟通和符号行为量表发展情况™婴儿-幼儿检查表-社会综合评分(CSBS-DP-IT-社会)的变化具有统计学意义（-0.1vs-1.1p=0.0064；effect size=0.43）。
与治疗紧急不良事件(TEAE)相关的研究治疗中止率在trofinetide组中为17.2%，而在安慰剂组中为2.1%。最常见的不良事件是腹泻（trofinetide为80.6%，安慰剂组为19.1%）、呕吐(trofinetide为26.9%，安慰剂组为9.6%)，其中trofinetide组中97.3%的腹泻，96%为呕吐为轻度至中度。在trofinetide和安慰剂组中，在3.2%的受试者中观察到严重不良事件。完成Lavender研究的患者有机会在开放标签Lilac和Lilac-2扩展研究中继续接受trofinetide治疗。完成Lavender研究的参与者中有超过95%选择转入Lilac开放标签扩展研究。这项研究的结果将提交给即将举行的医学会议。
Acadia正准备在2022年第一季度与美国食品和药物管理局(FDA)举行NDA前会议，并计划在2022年年中左右提交新药申请(NDA)。Trofinetide已获得快速通道状态和Rett综合征的孤儿药指定。Trofinetide还被FDA授予罕见儿科疾病(RPD)指定。具有孤儿药资格的NDA有资格获得优先审查。有了RPDNDA，我们希望在获得批准后获得优先审查券，但取决于FDA的最终决定。
2018年，Acadia与Neuren Pharmaceuticals Limited（NURPF）（ASX：NEU）签订了独家许可协议，用于在北美开发和商业化trofinetide用于Rett综合征和其他适应症。
关于Lavender™研究
Lavender研究是一项为期12周、双盲、随机、安慰剂对照的3期研究，在187名5-20岁患有Rett综合征的女孩和年轻女性中进行，旨在评估trofinetide的有效性和安全性。Lavender研究的共同主要终点包括护理人员（雷特综合征行为问卷[RSBQ]）和医生（临床总体印象改善[CGI-I]）评估。关键的次要终点也是旨在评估沟通技巧的护理人员评估、沟通和符号行为量表发展概况™婴幼儿检查表-社会综合评分(CSBS-DP-IT-社会)。
关于Rett综合征
Rett综合征是一种罕见的、使人衰弱的神经系统疾病，主要发生在女性，出生前六个月发育无明显异常。Rett综合征常被误诊为自闭症、脑瘫或非特异性发育迟缓。Rett综合征是由X染色体上的MECP2基因突变引起的。在MECP2基因上发现了200多种不同的突变，这些突变会干扰其产生正常基因产物的能力。
全世界大约每10,000至15,000名女婴中就有一名发生Rett综合征，在美国有6,000至9,000名患者。Rett综合征会导致负责认知、感觉、情绪、运动和自主神经功能的大脑功能受损。通常情况下，症状出现在6到18个月大之间，患者会经历一段时间的快速衰退，失去有目的的手部使用（精细运动技能）、手部刻板动作、行动不便或受损（大运动技能）、失去交流技能（包括眼神交流）和无法独立进行日常生活活动。症状还包括癫痫发作、呼吸模式紊乱、脊柱侧弯异常（脊柱侧弯）和睡眠障碍。目前，还没有FDA批准的用于治疗Rett综合征的药物。
关于Trofinetide
Trofinetide是一种在研药物。它是IGF-1氨基末端三肽的新型合成类似物，旨在通过潜在地减少神经炎症和支持突触功能来治疗雷特综合征的核心症状。Trofinetide被认为可刺激突触成熟并克服作为Rett综合征病理生理学特征的突触和神经元不成熟。在中枢神经系统中，IGF-1由两种主要类型的脑细胞——神经元和神经胶质细胞产生。大脑中的IGF-1对正常发育以及对损伤和疾病的反应都至关重要。Trofinetide已被证明可抑制炎性细胞因子的产生，抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度活化，并增加可与IGF-1受体结合的可用IGF-1的量。
Trofinetide已获得快速通道状态和针对Rett综合征的孤儿药物指定。Trofinetide还被FDA授予罕见儿科疾病(RPD)指定。在FDA批准具有RPD指定的产品后，申办者可以获得优先审查凭证，该凭证可用于在六个月的加急期内获得FDA对另一种产品的新药申请的审查。
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