美股开户者标的公司：Neurocrine Biosciences（NASDAQ:NBIX）
Neurocrine Biosciences（NBIX）公布其3期KINECT-HD研究的积极top-line数据，评估valbenazine的疗效、安全性和耐受性。Valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，针对与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病（chorea）。研究达到了舞蹈病严重程度降低的主要终点，舞蹈病是亨廷顿病的主要运动特征，通过统一亨廷顿病评定量表（UHDRS®）总最大舞蹈病（TMC）评分从基线到第10周和第12周的平均分的变化来衡量。
在随机、双盲、安慰剂对照的KINECT-HD研究中，治疗使TMC评分经安慰剂调整后平均降低3.2units（p<0.0001），在统计学上有显著改善。TMC评分是UHDRS®运动评估的一部分，可独立测量七个不同身体部位的舞蹈病，包括面部、口腔颊舌区、躯干和每个肢体。TMC分数是个人分数的总和，范围从0到28。临床总体变化印象（CGI-C）反应状态和患者总体变化印象（PGI-C）反应状态的次要终点也具有统计学意义。
观察到的治疗紧急不良事件与已知安全性特征一致。研究中，受试者未观察到自杀行为或自杀意念恶化。3期KINECT-HD研究的数据将在2022年的医学会议上公布。
在美国，HD影响了大约30000名成年人。舞蹈病是一种以不规则和不可预测的运动为特征的不自主运动障碍，是最常见的症状之一，在疾病进展过程中，约90%的亨廷顿病患者受到影响。
KINECT-HD
KINECT-HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在：评估伐苯那嗪作为一种每日一次的治疗方法对减少亨廷顿病（HD）相关舞蹈病的疗效，并评估伐苯那嗪在HD患者中的安全性和耐受性。该研究招募128名18至75岁的成年人，运动性显性HD且有舞蹈症，符合研究方案标准。
KINECT-HD2
KINECT-HD2是一项开放性研究，旨在评估与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈病患者服用缬苯那嗪的长期安全性和耐受性。这项为期112周的研究将招募150名18至75岁的成年人，他们被诊断患有运动性显性HD，并且有足够的舞蹈病症状，符合研究方案标准。
与亨廷顿病相关的舞蹈病
亨廷顿病（HD）是一种遗传性进行性、最终致命的神经退行性疾病，大脑中的神经元发生故障，导致运动、认知和精神症状。症状通常出现在30至50岁之间，并在10至25年期间恶化。许多HD患者患有舞蹈病，这是一种麻烦的不自主运动障碍，其特征是不规则和不可预测的运动。舞蹈病可影响身体各部位，并干扰运动协调、步态、姿势、吞咽和言语。据估计，在美国大约有30000名成年人患有HD，其中有200000多人有遗传疾病的风险。
Neurocrine Biosciences
Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为患有严重、具有挑战性且未得到充分解决的神经、内分泌和精神疾病的患者发现、开发和提供改变生活的治疗。公司多元化的管线包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、帕金森病、子宫内膜异位症、子宫肌瘤的药物以及多个治疗领域的临床项目。近三十年来， Neurocrine 一直致力于靶向和阻断涉及神经和内分泌系统相互关联的通路的致病机制。
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