美股开户者标的公司：Bluebird bio（NASDAQ：BLUE）
概要
• 截至2021年8月的长期数据于美国血液学学会（ASH）新闻发布项目中进行口头报告。
• 46名参与患者实现非输血依赖（TI），并在长达7年的随访期间持续无输血。
• 20（/34人）经beti-cel治疗能在达到TI的患者中稳定表达铁标记物并不断趋于正常，无需铁螯合剂治疗。
• 在3期临床研究中，成人、青少年和儿科患者在健康相关的生活质量测量方面得到了早期和持续的改善。
• FDA正在优先审查用于beti-cel的生物制剂许可证申请（BLA），处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期为2022年5月20日。
Bluebird bio（NASDAQ：BLUE）今天公布了其一项关键的3期临床长期随访研究新数据，betibeglogene autotemcel（beti-cel）疗法的最新结果，数据表明目前89%的患者受治后不需要进行输血治疗。beti-cel是该公司深耕的研究性基因疗法，用于成人和儿童的输血依赖性β-地中海贫血（β-thal），这些患者需要定期输注红细胞（RBC）。长达7年的随访（n=3）结果表明：成人和儿童患者可产生正常或接近正常水平的总血红蛋白，保持无需输血状态，并表达稳定的铁标记物。该公司认为这些发现进一步支持β-地中海贫血的潜在遗传原因，而beti-celji将成为潜在可供选择的一次性治疗方案，能够实际性的减轻疾病治疗相关负担。2021年12月11-14日在亚特兰大Georgia世界大会中心举行的第63届美国血液学会（ASH）年会和博览会上，本项周期为13年、长期随访LTF-303研究的最新数据得到大会新闻发布项目重点强调，并将通过大会发言进行展示。来自关键的HGB-207 Northstar-2研究的数据也同时以论著形式发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），题为“用于非-β0/β0基因型β-地中海贫血的Betibeglogene Autotemcel基因疗法”。
输血依赖性β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性疾病。患者可能会出现成人血红蛋白（Hb）生成障碍，导致严重贫血且终身依赖输注红细胞，其中大多数患者每3-4周就需要输注一次红细胞。尽管在治疗和改进的输血技术方面取得了进步，但输血只能暂时解决贫血的症状，需要定期输血的β-thal患者由于治疗和疾病相关的铁超负荷及其并发症而增加了发病率和死亡率。
截至2021年8月18日的数据截止，共有63名儿童、青少年和成人患者（β0/β0和非-β0/β0基因型），其中20名患者至少有5年的随访，11名患者至少有6年，3名患者长达7年。在前期1/2期临床HGB-204（Northstar）和HGB-205研究，以及3期临床HGB-207（Northstar-2）和HGB-212（Northstar-3）研究中，有63名beti-cel治疗的患者，其中57名加入LTF303研究。来自Bluebird bio的1/2期和3期临床研究的数据，代表了超过240患者-年的beti-cel应用经验，以及一次性基因治疗输血依赖β-thal患者的最长时间的可用随访数据。
来自1/2期临床和3期临床研究的数据有力支持beti-cel的生物制剂许可证申请（BLA），该申请最近被FDA接受，而处方药使用者付费法案（Prescription Drug User Fee Amendments，PDUFA）目标日期为2022年5月20日。
关于betibeglogene autotemcel（beti-cel）
betibeglogene autotemcel（beti-cel）使用BB305慢病毒载体（LVV）制造，该载体是第三代自灭活LVV，已经在两个治疗领域进行了十多年的研究。
beti-cel是一种一次性基因疗法，用于从根本原因上治疗需要定期红细胞输注的输血依赖β-thal患者。beti-cel将修饰形式的β-珠蛋白基因（βa-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中，以纠正血红蛋白缺乏。一旦患者具有βA-T87Q-珠蛋白基因，HSC就有可能产生治疗性基因来源的成人Hb（HbAT87Q），其水平可以消减输血的需求。在此次beti-cel的研究中，试验参与者被认定为非输血依赖（TI）患者的条件为至少12个月不需要红细胞输注，且加权平均血红蛋白保持至少为9 g/dL，最新数据表明，有89%（31/35）的年龄和基因型可评估患者（包括4岁以下的儿科患者和最严重的β0/β0基因型患者）实现了TI。
据公司公布数据，共计46人实现了TI：1/2期临床研究中为15（/22人），占68%，3期临床研究中为31（/35人），占89%。在1/2期和3期临床研究中，获得TI的患者的加权平均血红蛋白分别为10.3 g/dL和11.6 g/dL。
长期研究中未报告任何药物相关不良事件（AEs），严重不良事件如不孕症和胆囊疾病均与治疗无关。
评估beti-cel的第3阶段Northstar-2（HGB-207）和Northstar-3（HGB-212）研究正在进行中，目前入组已完成，所有患者均已接受治疗。bluebird bio还进行了一项长期随访研究LTF-303，以监测在治疗后15年beti-cel的安全性和有效性。
关于bluebird bio
bluebird bio, Inc.成立于2010年，拥有世界上最庞大的离体基因治疗数据集，为行业工业化设定了标准。bluebird bio, Inc.正在开发治疗性基因相关疗法，其专注于严重的遗传疾病，拥有世界领先的镰状细胞病、β-地中海贫血、肾上腺脑白质营养不良的临床和研究项目，并正在推进将新技术应用于这些疾病和其他疾病的研究。bluebird bio尝试从疾病的根本原因定制设计不同疗法，并开发了深入有效的分析方法，以了解慢病毒载体技术的安全性并推动基因治疗领域的发展。
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