美股开户者标的公司：Sierra Oncology，Inc.（NASDAQ:SRRA）
Sierra Oncology，Inc.（SRRA）宣布关键3期MOMENTUM研究积极数据，该研究是一项全球随机研究，双盲临床试验评估momelotinib（MMB）对有症状和贫血的骨髓纤维化患者的疗效，这些患者之前曾使用经批准的JAK抑制剂治疗。该试验符合所有主要和关键次要终点。公司计划于2022年Q2提交新药申请（NDA）。
根据195名患者（MMB n=130；DAN n=65）公布的主要数据包括：
- 主要终点：总症状评分（TSS）>50%：MMB组为25%，对照组为9%（p=0.0095）
- 输血独立性的次要终点（TI）：MMB组为31%，对照组为20%（单侧p=0.0064；non-inferiority）
- 次要终点：脾脏反应率（SRR）>35%：MMB组为23%，对照组为3%（p=0.0006）
- 在随机治疗期间，MMB组的3级或更严重不良事件发生率为54%，对照组为65%。MMB组和对照组的严重治疗不良事件发生率分别为35%和40%。
- 所有患者的平均基线特征为TSS为27，血红蛋白（Hgb）为8 g/dL，血小板计数为145 x 10 9/L。
Momelotinib
Momelotinib是一种有效的、选择性的、口服生物利用度高的JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂，目前正在研究中，用于治疗之前使用批准的JAK抑制剂治疗的症状性贫血患者的骨髓纤维化。自2009年临床研究开始以来，已有1200多名受试者接受治疗，其中约1000名患者接受了骨髓纤维化治疗，其中一些患者的治疗时间超过11年。Momelotinib是首个且唯一在疾病症状、脾脏反应和贫血的所有关键标志物方面显示积极数据的JAK抑制剂。
骨髓纤维化
骨髓纤维化是一种罕见的血癌，由JAK-STAT信号失调引起，以体质症状、脾肿大（脾肿大）和进行性贫血为特征。大约一半的骨髓纤维化患者在符合JAK抑制剂治疗条件时会出现中度至重度贫血。此外，目前批准的JAK抑制剂只能治疗症状和脾肿大，并且具有骨髓抑制作用。这可能导致贫血恶化，导致剂量减少，从而可能降低治疗效果。
MOMENTUM
MOMENTUM是一项全球、随机、双盲的3期临床试验，对有症状和贫血的骨髓纤维化患者进行莫莫莫洛替尼与达那唑的对比，这些患者之前曾接受FDA批准的JAK抑制剂治疗。该研究旨在评估莫米洛替尼治疗和减少疾病主要特征的安全性和有效性：症状、输血（由于贫血）和脾肿大（脾肿大）。
主要终点是使用骨髓纤维化症状评估表（MFSAF），在第24周结束前的28天内，与基线TSS相比，总症状评分（TSS）降低>50%。次要终点包括在第24周结束前12周以上的输血独立性（TI）率和Hgb水平≥ 8 g/dL，根据第24周脾脏体积减少>35%的脾脏反应率（SRR）。研究在21个国家招募了195名患者。
根据国家综合癌症网络（NCCN）和欧洲医学肿瘤学会（ESMO）指南的建议，Danazol被选为治疗对照品，用于改善骨髓纤维化患者的贫血。患者按2:1（MMB n=130和DAN n=65）随机接受治疗。治疗24周后，服用Danazol的患者被允许交叉服用Momelotinib。早期改用Momelotinib可用于确诊的症状性脾脏进展。
Sierra Oncology
Sierra Oncology是一家后期生物制药公司，其使命是提供治疗罕见癌症的靶向疗法。利用深厚的科学专业知识，识别针对疾病根本原因的化合物，利用癌症生物学前沿的资产推进靶向治疗。团队采用循证方法来理解当前治疗的局限性，并探索改变癌症治疗模式的新方法。一起将承诺转化为对患者的影响。
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