美股开户者标的公司：ProQR Therapeutics N.V.（PRQR）
ProQR Therapeutics N.V.（PRQR）宣布，其关键的RNA治疗sepofarsen，针对CEP290介导莱伯氏先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis） 10 (LCA10) 的2/3期Illuminate临床试验在第12个月未达到最佳矫正视力（BCVA）的主要终点。
Illuminate是一项随机、假对照试验，在9个国家的14个研究地点招募了36名年龄在8岁或以上的参与者，因CEP290基因中的c.2991+1655A>G（p.Cys998X）突变并经基因确诊LCA10。参与者被随机分为三个相同的组（1:1:1），分别为目标注册剂量sepofarsen（160μg/80μg loading dose/maintenance doses）、低剂量sepofarsen masking（80μg/40μg loading dose/maintenance doses）或假手术，通过玻璃体腔注射，假手术模拟不给药或注射的注射。
主要调查结果如下：
- 第12个月时，160/80μg剂量组的BCVA与基线相比的平均变化为-0.11 logMAR（p=0.96），80/40μg组为-0.13 logMAR（p=0.97），假手术组为-0.12 logMAR。P值为治疗组与假手术组、ANCOVA的比较。
- 对于次要终点全视野刺激试验（FST）和活动度，在顶线分析中，治疗组和假手术组之间也没有差异。
- 观察到Sepofarsen耐受性普遍良好。与1/2期试验中观察到的结果一致，观察到白内障、CME和视网膜变薄。
莱伯氏先天性黑蒙症10（LCA10）
莱伯氏先天性黑蒙症（LCA）是儿童遗传性疾病导致失明的最常见原因。由一组疾病组成，其中LCA10是最常见和最严重的形式之一。LCA10由CEP290基因突变引起，其中c.2991+1655A>G（p.Cys998X）突变的患病率最高。LCA10导致早期失明，导致大多数人在生命的最初几年失明。到目前为止，还没有批准的治疗方法可以治疗这种疾病的根本原因。西方世界大约有2000人因为这种突变而造成LCA10。
Sepofarsen
Sepofarsen（QR-110）是一种研究性RNA疗法，旨在恢复LCA10的视力，这是由于CEP290基因中的c.2991+1655A>G突变（p.Cys998X）。突变导致mRNA和非功能性CEP290蛋白的异常剪接。Sepofarsen旨在实现正常剪接，从而恢复正常（野生型）CEP290 mRNA，并随后产生功能性CEP290蛋白。Sepofarsen拟通过眼部玻璃体内注射给药，已在美国和欧盟获得孤儿药认证（EXIT-OLD），并从FDA获得快速通道认证和罕见儿科疾病认证，以及EMA获得PRIME方案。
关于ProQR
ProQR Therapeutics致力于通过创造转化性RNA疗法来改变生活，用于治疗严重的遗传罕见疾病，如LCA10、Usher综合征和色素性视网膜炎。基于独特的专有RNA修复平台技术，正在与患者和亲人一起发展我们的管线。
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