美股开户者Legend Biotech Corporation (LEGN) 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其首个产品CARVYKTI™ （ciltacabtagene autoleucel；cilta cel），用于治疗成年复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），这些患者之前接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。2017年12月，Legend Biotech与杨森（Janssen Biotech，Inc.）签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化cilta cel。
CARVYKTI™ 是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用两种B细胞成熟抗原（BCMA）靶向单域抗体，一次性输注，推荐剂量范围为每千克体重0.5至1.0 x 106个CAR阳性活T细胞。在关键的Carditure-1研究中，RRMM患者（n=97）出现了深度和持久的反应，总体反应率（ORR）高达98%（95%置信区间[CI]：92.7-99.7），其中78%的患者达到了严格的完全反应（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18个月的随访中位数中，中位缓解期（DOR）为21.8个月（95%CI21.8-not estimable）
CARVYKTI™的安全信息 包括关于细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、帕金森病和Guillain-Barré 综合征、噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞激活综合征（HLH/MAS）和长期和/或复发性细胞减少症。警告和预防包括长期和反复出现的细胞减少、感染、低丙种球蛋白血症、过敏反应、继发性恶性肿瘤以及对驾驶和使用机器能力的影响。1最常见的不良反应(≥20%）为发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染病原体不明、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲减退、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血障碍、便秘和呕吐。
CARVYKTI™ （ciltacabtagene autoleucel；cilta cel）
CARVYKTI™ 是一种BCMA导向的转基因自体T细胞免疫疗法，包括用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行重新编程，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B系细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI™ CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，设计用于对人类BCMA产生高亲和力。与BCMA表达细胞结合后，CAR促进T细胞活化、扩增和靶细胞清除。
2021年4月，宣布向欧洲药品管理局提交市场授权申请书(MAA)，要求批准CILTE-CEL治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤。除2019年12月获得的美国突破性治疗指定外，cilta cel于2020年8月在中国获得了突破性治疗指定。还于2019年2月获得了美国FDA和欧盟委员会的孤儿药认证。
CARTITUDE-1研究
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心试验，评估cilta cel治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前至少接受过三种治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI），一种免疫调节剂（IMiD）和一种抗CD38单克隆抗体。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，始于骨髓，其特征是浆细胞过度增殖。到2022年，估计将有3.4万多人被诊断为多发性骨髓瘤，美国将有1.2万多人死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者完全没有症状，但大多数患者的诊断症状可能包括骨骼问题、低血细胞计数、钙升高，肾脏问题或感染。8尽管治疗可能会导致病情缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者预后较差，可供选择的治疗方案很少。
Legend Biotech
Legend Biotech是一家全球生物技术公司，致力于治疗和治疗威胁生命的疾病。总部位于新泽西州萨默塞特，我们正在开发多种技术平台的先进细胞疗法，包括自体和异体嵌合抗原受体T细胞、T细胞受体（TCR-T）和基于自然杀伤（NK）细胞的免疫疗法。在世界各地的三个研发中心应用这些创新技术，为全世界的患者探索安全、有效和前沿的治疗方法。
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