标的公司:BioMarin Pharmaceutical, Inc.(NASDQ:BMRN) 概要 • 公布在研Valoctocogene roxaparvovec的3期临床GENEr8-1研究结果,该项目为重症A型血友病的研究性基因治疗。 • 年化出血率(ABR)相比基线水平降低85%,表明其优于用因子VIII进行预防;平均因子VIII活性为23 IU/d...
标的公司:BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 今天宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 VOXZOGO™ (vosoritide) 注射剂,表明可通过开放骨骺(生长板)促进五岁及以上儿童软骨发育不全患儿的线性生长 。该适应症...
2标的公司:BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) 艾伯维 (ABBV) 今日宣布公布两项 3 期临床试验 KEEPsAKE 1 和 KEEPsAKE 2 的综合数据,评估 risankizumab (SKYRIZI®) 在成年活动性银屑病关节炎 (PsA) 患者中的疗效和安全性。数据显示,与安慰剂相比,使用 ri...